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记者22日从上海市科学技术委员会获悉,由上海生物制药企业科济药业控股有限公司(以下简称“科济药业”)自主研发的自体人源化CAR-T细胞治疗产品“舒瑞基奥仑赛注射液”近日获得中国国家药品监督管理局批准上市。据悉,该产品针对Claudin18.2靶点,是全球首个获批用于实体瘤治疗的CAR-T细胞治疗药物。肿瘤主要分为血液肿瘤和实体瘤(又称“实体肿瘤”)两大类。实体瘤是指生长在器官组织中,具有固定形态的恶性肿瘤,如胃癌、肺癌等,其治疗难度远高于血液肿瘤。“人体肿瘤90%是实体肿瘤,既往上市的CAR-T产品都是用在血液肿瘤上,所以‘舒瑞基奥仑赛注射液’的成功获批,是一个新的里程碑,意味着将来可能会有更多的CAR-T产品能用在其他实体肿瘤上。”科济药业创始人、首席执行官兼首席科学官李宗海在沪受访时说。三条路径在“舒瑞基奥仑赛注射液”之前,全球已有多款CAR-T产品上市,都是针对血液肿瘤的。李宗海告知,目前CAR-T产品的发展趋势是拓展相关适应证,从血液肿瘤往实体肿瘤,往自身免疫性疾病,甚至其它慢性病发展。何为CAR-T?据他介绍,T淋巴细胞是人体免疫系统的一个重要组成部分,在很多疾病的发展过程中,T细胞可能丧失了清除疾病细胞的能力,没办法精准识别肿瘤,因而让肿瘤有可趁之机并发展壮大。研发人员改造T细胞,让它重新识别和清除肿瘤。“我们会装上一个叫CAR(ChimericAntigenReceptor嵌合抗原受体)的基因片段。一方面,它(CAR)有点像GPS导航系统,能定向地识别肿瘤,然后‘抓住’肿瘤;另一方面,它会传递信号,让T细胞数百倍地扩增。所以治疗血液肿瘤的CAR-T产品一般只需要一次输注,‘一招制敌’。”他说。李宗海还介绍了目前CAR-T产品的三条路径:自体、通用及体内。他表示,现在已上市的产品都是自体CAR-T,也就是用病人的T细胞去改造,针对每个病人都要制造一批药物,而且只能用于病人自己,相当于个体化定制,成本非常高昂。通用型CAR-T是用健康的人的T细胞去改造,然后生产一批产品来满足很多病人的需求,分摊成本,这是发展的方向之一。而体内CAR-T是直接把CAR基因片段送到病人体内去改造T细胞,这一路径还处于很早期的阶段。创新之境李宗海表示,团队之所以能领先,有多方面原因:找的靶点合适,设计的CAR合理,临床速度快,创新有效率。这得益于上海乃至中国的创新环境。在这样从政策支持、人才安居、厂房落地等多方面给予企业细致支持的环境下,团队有更好的条件去进行创新、展开临床试验。自2014年创业以来,李宗海带领团队自主研发了多个全球首创的CAR-T细胞治疗恶性肿瘤候选药物。他的研发团队很稳定,创业之初的30人中还在坚守的有20多人。他表示,每个阶段的挑战不一样,此次药物获批后考虑开拓新加坡、日本、韩国及欧洲市场,接下来团队要迎接的是产品的国际化挑战。他还表示,通用型及体内的CAR-T技术越来越成熟,团队接下来要大干一场,未来两三年计划新增10条临床管线。“现在肯定要猛干,那么多病人等着,我们只争朝夕。”李宗海指出,通用型CAR-T如果未来能获批上市,受益患者扩增数量至少是10倍以上的量级差别。“这(通用型CAR-T)太有价值了,有生之年,一定要尽我们所能去做。”李宗海还有一个很大的愿望——治未病,让高风险人群防癌。“一些高风险人群所患疾病可能发生癌变,能不能打一针防癌?”科济药业创始人、首席执行官兼首席科学官李宗海近日在沪受访。济世之情1974年出生于福建泉州的李宗海,在创业之前,就已是上海市肿瘤研究所癌基因及相关基因国家重点实验室研究员、上海交通大学医学院博士生导师。他是中国本土成长起来的科研人员,也是中国最早一批投身CAR-T细胞治疗的创业者。做有价值、有挑战的事情——这是李宗海在受访时多次提到的。他称自己从小喜欢做“附加题”,静得下心来迎接挑战。大学时代,李宗海周边的一些亲人朋友得了癌症,对他的触动特别大。即便是如今,身边也有令他心急的患病挚友。他记得“小时候在农村玩泥巴”的来时路,自认没什么好失去的,前路再难,也坚定不移地干。只要从科学理论上看是行得通的,他都想去试试。“去做了,才有可能成。”他说。企业取名科济,就是希望通过科学创造,济世救人。多年前,就有人询价想买下这家企业。“那时候卖了就可以退休了,但我还是希望能按自己的目标去达成使命。”他说。他希望带领团队攻克技术难关,推出好产品,治好病人,并且让病人用得起,不要因病致贫。李宗海感叹,人这辈子最终都得告别这个世界,能不能研发出一个好药,能不能治愈病人,能不能给这个行业带来改变,才是他最强的内驱力。解码广州海珠湿地如何成为“飞羽天堂”

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